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標題：重大突破！凌霄生物新型光遺傳基因療法SKG1108治療視網膜色素變性晚期摘要入選ASGCT 2025大會
副標題：有望為數百萬RP患者帶來恢復視力的新希望
【報導】
根據美通社於2025年5月10日下午4點發布的新聞稿，中國生物技術公司凌霄生物（Skyline Therapeutics）宣布了一項重要的研發進展：其用於治療視網膜色素變性（Retinitis Pigmentosa, RP）的新型光遺傳基因療法SKG1108，已成功入選2025年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會的晚期摘要（Late-Breaking Abstract）環節，並將在會上進行展示。
這項入選ASGCT晚期摘要的消息，對於凌霄生物以及全球的視網膜色素變性患者來說，無疑是一個令人振奮的里程碑。ASGCT年會是全球基因與細胞治療領域最具影響力、學術水平最高的會議之一，而晚期摘要通常代表著在常規提交截止日期後取得的、最具突破性和重要性的最新研究成果。SKG1108能夠以晚期摘要的形式被接受，充分顯示了其數據的創新性、科學價值和潛在的臨床意義。
關於SKG1108：一種創新的光遺傳基因療法
視網膜色素變性（RP）是一組遺傳性眼病，會導致視網膜中的感光細胞（桿狀細胞和錐狀細胞）逐漸退化和喪失功能，進而引起夜盲、視野縮小，最終可能導致失明。目前，對於RP，特別是晚期患者，缺乏有效的治療手段。
SKG1108是一款基於「光遺傳學」（Optogenetics）原理設計的基因療法。傳統的視網膜感光細胞通過視蛋白感知光線並將其轉化為神經信號。在RP患者中，這些感光細胞受損或死亡，導致光信號無法正常傳導。SKG1108的核心原理是通過基因治療的方法，將編碼某種光敏感蛋白的基因導入到視網膜中殘存的、非感光的細胞（例如視網膜雙極細胞或神經節細胞）中。這些細胞在獲得了光敏感蛋白後，就能夠對光線產生反應，從而繞過已損壞的感光細胞，重新恢復一部分視網膜對光線的感知能力，進而有望幫助患者恢復或改善視力。
ASGCT 2025年會的展示內容
雖然具體的晚期摘要內容將在ASGCT大會期間揭示，但預計凌霄生物屆時將會展示SKG1108在臨床前研究中的關鍵數據。這些數據可能包括：
- 機制驗證： 詳細解釋SKG1108如何通過光遺傳機制賦予非感光細胞光敏感性。
- 動物模型數據： 在相關的動物模型中證明SKG1108的安全性和有效性，例如證明能夠恢復動物對光的反應能力或改善其視覺行為。
- 藥物遞送與表達： 關於基因治療載體（可能使用AAV病毒載體）的遞送效率、靶細胞特異性以及光敏感蛋白在視網膜中的表達情況。
- 安全性評估： 臨床前毒理學和安全性研究的結果。
如果SKG1108的臨床試驗已經啟動或即將啟動，摘要中也可能包含早期的人體臨床試驗設計或初步的安全性數據。
對患者的意義
SKG1108作為一種新型的光遺傳基因療法，代表了治療視網膜退行性疾病的前沿方向。與一些需要特定基因突變類型才能治療的基因療法不同，光遺傳療法理論上適用於所有類型的視網膜感光細胞退化所導致的失明，特別是對於疾病晚期、感光細胞幾乎完全喪失的患者，傳統的基因補充療法不再有效，而光遺傳療法提供了一種全新的恢復視覺功能的策略。
凌霄生物在ASGCT 2025大會上展示SKG1108的晚期摘要，不僅是對其科學團隊研發工作的肯定，也提升了這種創新療法在國際學術界的關注度。這項進展為全球數百萬受視網膜色素變性困擾的患者帶來了新的希望，期待未來SKG1108能夠順利推進臨床開發，早日惠及有需要的患者。
ASGCT 2025年會預計將吸引全球頂尖的科學家、臨床醫生、監管機構代表以及生物醫藥企業。凌霄生物在會上的展示將為其後續的臨床研究、監管申報以及潛在的產業合作奠定重要基礎。
人工智慧提供了新聞。
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2025-05-10 16:00，’Skyline Therapeutics Presents Late-Breaking Abstract on SKG1108, a Novel Optogenetic Gene Therapy for Retinitis Pigmentosa, at ASGCT 2025′ 根據 PR Newswire 發布。請撰寫一篇詳細的文章，包含相關資訊，並以易於理解的方式呈現。請用中文回答。
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